一份最新報告指出，田納西州聖裘德兒童研究醫院（St. Jude Children’s Research Hospital）的研究人員已經透過基因療法，成功治癒了好幾名患有「泡泡男孩症」（Bubble Boy）的嬰兒。
接受這種療法的嬰兒，都罹患了和 X 染色體相關的「嚴重複合型免疫缺乏症」（Severe combined immunodeficiency，SCID-X1），也就是俗稱的「泡泡男孩症」。
什麼是「泡泡男孩症」？
泡泡男孩症是由基因突變所引起的。罹患泡泡男孩症的新生兒，因為免疫功能缺乏，容易導致重複性的嚴重感染，所以都必須被放在無菌隔離保護罩裡。如果沒有接受治療，大多數罹病的幼童都會在兩歲前死亡。
「這種病症之所以被叫做泡泡男孩症，是因為嬰兒都必須被放在特別的塑膠罩裡，以保護他們免於感染。」研究人員曼卡茲（Ewelina Mamcarz）表示，「我們現在醫療更進步，不用這些保護罩了，但我們還是得保護這些幼童，因為一個常見的感冒病毒就有可能置他們於死地。」
最有名的泡泡男孩症患者，應該就是美國男孩維特爾（David Vetter）（見下圖）。他於 1984 年 12 歲時過世，他一直到臨死前才有機會直接觸碰到母親。他的故事於 1976 年被翻拍成電影《氣泡中的男孩》（The Boy in the Plastic Bubble）。
這種療法是怎麼進行的？
來接受基因療法的病患，大多是年齡介於 2 至 14 個月，且有嚴重感染症狀的幼童。
研究人員會先抽出病患的幹細胞，並將正常健康的基因以一種已經失效的病毒注入細胞，以取代有缺陷的基因後，再輸回病患的體內。
實驗結果顯示，在接受療法的三個月內，除了其中一位需要接受第二次的基因治療外，另外九名病患都成功生長出了正常的免疫細胞，並在接種疫苗的情況下，過著一般人的正常生活。
「這個療法成功地恢復了這些病患的免疫系統。這在以前是不可能的事情，而且這種治療方式目前沒有立即的副作用。」聖裘德兒童研究醫院 CEO 道恩（James Downing）表示。
這種療法是最佳解藥嗎？
目前對於泡泡男孩症的療法非常有限。最佳方法其實是在親人間找到一位具相容性的捐贈者，並進行骨髓移植，但大多數的病患都沒有這麼幸運。
曼卡茲說，她現在希望可以再治療更多病患，並做更長時間的追蹤，來確認這種基因療法是否真的可以成為泡泡男孩症的解方。
道恩則認為，病患在接受治療後的生活品質，已經證明他們確實找到了解藥。「迎面而來的問題是，『這是一個可以持久的解方嗎？』這會持續十年、二十年或五十年嗎？只有時間能告訴我們答案。」他說。不過，不管結果如何，這在醫療科學上都已是一大突破。
資料來源：USA Today−Study: Researchers successfully treat babies with ‘bubble boy’ disease using gene therapy
